La Fondazione Policlinico A. Gemelli è stata individuata dalla Regione Lazio quale centro prescrittore degli inibitori della proteina PCSK9, farmaci di nuova generazione per la cura del colesterolo. L’ipercolesterolemia, cioè la presenza di livelli elevati di colesterolo nel sangue, è fra i primi fattori di rischio per lo sviluppo di malattie cardiovascolari. L’opzione di trattamento maggiormente seguita finora è basata sulle statine, soluzione che, però, può presentare problemi di tollerabilità.

La nuova classe di farmaci inibitori della PCSK9 è disponibile da alcuni mesi anche in Italia. Questi agiscono sulla PCSK9 (proproteina della convertasi subtilisina/Kexin tipo 9), attraverso un meccanismo di azione innovativo che permette di regolare i livelli di colesterolo LDL-C, il cosiddetto ‘colesterolo cattivo’. Limitando l’azione della proteina PCSK9 e consentendo l’aumento del numero dei recettori LDL, la nuova classe di farmaci va di conseguenza a ridurre i  livelli LDL-C nel sangue.

L’efficacia è stata studiata per alirocumab ed evolocumab, gli inibitori della PCSK9 disponibili, in pazienti con ipercolesterolemia o con dislipidemia mista (livelli anormali di lipidi nel sangue) sia in monoterapia, che in associazione a statine. Solo per evolocumab gli studi sono stati condotti anche per l’ipercolesterolemia familiare omozigote.

La terapia si basa su iniezioni sottocutanee ogni 2 o 4 settimane, quindi con una frequenza agevole per i pazienti. Irrinunciabile rimane, comunque, l’adozione di una dieta sana.

Per meglio conoscere il profilo di beneficio-rischio di lungo termine sono in corso ulteriori studi clinici. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha previsto un registro di monitoraggio per garantire, inoltre, il rispetto dei requisiti (basati sui livelli di LDL-C, storia clinica e risposta alle statine) per l’accesso alla terapia. Infatti, gli inibitori della PCSK9 rispondono maggiormente al bisogno clinico dei pazienti ad alto rischio cardiovascolare con livelli di LDL-C non adeguatamente trattati dagli altri farmaci ipocolesterolizzanti attualmente disponibili. 

La Commissione per Farmaco Terapia e Dispositivi Medici (COFT-DM) della Fondazione Policlinico A. Gemelli ha autorizzato l’inserimento nel Prontuario Ospedaliero di questa nuova classe di farmaci. La COFT-DM, per questi e tutti gli altri farmaci erogati o dispensati al suo interno, decide sulla base di una preventiva valutazione condotta dall’Unità di Valutazione delle Tecnologie (UVT), la quale valuta il profilo beneficio/rischio del farmaco, l’appropriatezza di utilizzo, il potenziale impatto economico ed organizzativo.

Si tratta di una valutazione comparativa rispetto ai trattamenti già disponibili all’interno della Fondazione, la cui finalità è di rendere sostenibile l’accesso alle terapie innovative.