Dalla terapia genica per la fibrosi cistica veicolata con l’aerosol (come quello usato per liberare le vie respiratorie), a farmaci sempre più mirati e personalizzati contro malattie respiratorie gravi (dall’asma alla broncopneumopatia cronica ostruttiva-Bpco); nonché nuove e futuribili metodologie diagnostiche per vedere il polmone come mai prima per affinare le capacità diagnostiche e seguire l’esito dei trattamenti.

Sono alcune delle tematiche che saranno affrontate nel corso della due giorni di lavori dedicata alla gestione e al trattamento delle malattie respiratorie, dalla Bpco alla fibrosi cistica, all’asma bronchiale. L’occasione è offerta dal Convegno intitolato “Aspetti clinici e farmacologici in medicina respiratoria”, che si tiene a Roma giovedì 29 e venerdì 30 gennaio 2015 presso l’Università Cattolica - Policlinico A. Gemelli (Centro Congressi Europa - Largo Francesco Vito, 1 – inizio lavori giovedì 29 gennaio,  ore 14.30).

“Il convegno, giunto alla seconda edizione, ha come principale obiettivo quello di presentare aspetti clinici e farmacologici di particolare rilevanza in medicina respiratoria”, spiegano i promotori del convegno, il professor Paolo Montuschi, dell’Unità Operativa Complessa di Farmacologia, e il professor Salvatore Valente dell’Unità Operativa Complessa di Pneumologia del Gemelli e Direttore della Scuola di Specializzazione in Malattie dell'Apparato Respiratorio dell’Università Cattolica di Roma, insieme al professor Riccardo Pistelli, dell’Istituto di Medicina Interna e Geriatria dell’Università Cattolica. Il convegno, si svolgerà sotto l'Alto Patronato del Presidente della Repubblica, e ha ottenuto il patrocinio di Società Italiana di Medicina Respiratoria (SIMER), Società Italiana di Farmacologia (SIF), Associazione Chiara Lubich per la Pneumologia (ASCLUP). 

Nel corso delle due giornate di lavori ampio spazio sarà dato anche a nuove e futuribili tecnologie mediche, come un possibile nuovo strumento dedicato al polmone che utilizzi gli ultrasuoni (la tecnologia su cui si basano gli ecografi), ma con finalità diverse dalle attuali. Non stiamo parlando dunque di ecografi in senso tradizionale, ma di “spettrografi acustici”, in grado di analizzare i suoni che rimanda indietro il polmone quando viene bersagliato da ultrasuoni. “Tale apparecchiatura non è ancora disponibile - spiega il professor Valente -, ma ci stiamo lavorando grazie alle idee del dottor Gino Soldati, responsabile Medicina d'urgenza e Pronto soccorso, Castelnuovo di Garfagnana (Lucca), e con il supporto di ingegneri elettronici. Se i risultati saranno promettenti si avranno importanti novità nei prossimi anni – continua lo pneumologo del Gemelli - . Svariati sono i possibili campi di utilizzo: lo strumento potrà aiutare nella diagnosi differenziale degli edemi polmonari cardiogenici e non cardiogenici, nelle pneumopatie infiltrative diffuse e tutto ciò che coinvolge il polmone in periferia”. Con questo apparecchio le diagnosi differenziali potranno essere effettuate rapidamente al letto del malato e altrettanto rapidamente potranno essere impostate più corrette terapie, la cui efficacia può essere controllata sempre utilizzando lo strumento. Inoltre un simile strumento potrebbe consentire risparmi, portando all’utilizzo di esami costosi e complessi solo quando effettivamente necessari.

“Nel corso del convegno - prosegue il professor Montuschi - saranno ampiamente discusse nuove strategie terapeutiche riguardanti asma, Bpco, fibrosi cistica, malattia interstiziale polmonare, apnea notturna. Tra le nuove strategie farmacoterapeutiche per la Bpco vi sono le nuove terapie farmacologiche e saranno trattate le associazioni di farmaci a dose fissa (duplice e triplice terapia) e la sperimentazione di farmaci bifunzionali (molecole con duplice meccanismo di azione: broncodilatatori che agiscono su recettori diversi; broncodilatatori/antinfiammatori) con le possibili implicazioni per il miglioramento della terapia farmacologica”. Oltre alle nuove formulazioni antibiotiche per via inalatoria, saranno discusse terapie personalizzate per certi pazienti affetti da fibrosi cistica. “Inoltre, sarà presentato l'approccio di terapia genica, mediante la somministrazione tramite aerosol di vettori genici - anticipa il farmacologo Montuschi  -, focalizzato sulla correzione di un difetto genetico (mutazione deltaF508 del gene CFTR), che interessa la maggioranza dei pazienti con fibrosi cistica”. Sarà presentato lo stato delle conoscenze attuali e le nuove tendenze sulla terapia delle infezioni respiratorie nosocomiali e i più recenti trial clinici sulla malattia interstiziale polmonare, in particolare la fibrosi polmonare idiopatica.

Le strategie farmacoterapeutiche citate in precedenza hanno l'obiettivo di migliorare la terapia nel singolo paziente con malattia respiratoria (terapia personalizzata) o in gruppi di pazienti con caratteristiche simili (terapia farmacologica basata su fenotipi). Nel caso della terapia genica della fibrosi cistica, la strategia terapeutica potrebbe essere risolutiva. “Restano, comunque, da definire molti aspetti della somministrazione del farmaco e della sicurezza, prima che questa modalità terapeutica possa essere considerata in clinica”, spiega ancora il professor Montuschi.

Nel corso del convegno, inoltre, il professor Peter Sterk, dell'Università di Amsterdam, nella veste di coordinatore del progetto europeo U-BIOPRED sull'asma grave, presenterà una sintesi dei risultati del progetto attualmente disponibili. Il principale obiettivo del progetto U-BIOPRED, al quale partecipa anche l'Università Cattolica del Sacro Cuore (coordinatore del centro: professor Paolo Montuschi) è quello di fornire profili personalizzati di pazienti con asma grave, basati su dati molecolari ("omics"), cellulari, funzionali, clinici e "patient reported outcomes", presupposto per l'impostazione di una terapia personalizzata o basata su fenotipi. Un primo, importante, obiettivo raggiunto dal consorzio U-BIOPRED è stato quello di creare una coorte e un registro Europeo di pazienti adulti e pediatrici con asma grave. I dati dello studio U-BIOPRED saranno integrati con il registro statunitense di pazienti con asma grave (Severe Asthma Research Programme, SARP) per migliorare le conoscenze sull'asma grave e sviluppare programmi di gestione e controllo di questa patologia maggiormente efficaci.

“L’applicazione di tecnologie innovative alla medicina respiratoria  - concludono i professori della Cattolica Montuschi e Valente - sta gradualmente modificando l’approccio diagnostico e terapeutico al paziente respiratorio da una medicina basata sull’evidenza a una medicina sempre più personalizzata”.