{"id":74735,"date":"2026-01-27T13:16:25","date_gmt":"2026-01-27T12:16:25","guid":{"rendered":"https:\/\/www.policlinicogemelli.it\/news-eventi\/dove-nascono-i-farmaci-la-ricerca-farmacologica-oncologica-di-frontiera-insieme-ai-pazienti\/"},"modified":"2026-01-28T10:52:36","modified_gmt":"2026-01-28T09:52:36","slug":"dove-nascono-i-farmaci-la-ricerca-farmacologica-oncologica-di-frontiera-insieme-ai-pazienti","status":"publish","type":"kf_gem_news","link":"https:\/\/www.policlinicogemelli.it\/en\/news-events\/dove-nascono-i-farmaci-la-ricerca-farmacologica-oncologica-di-frontiera-insieme-ai-pazienti\/","title":{"rendered":"Dove nascono i farmaci: la ricerca farmacologica oncologica di frontiera, insieme ai pazienti"},"content":{"rendered":"\n

Non solo nuovi farmaci, ma nuove priorit\u00e0. Al Policlinico Gemelli la sperimentazione di Fase 1 guarda oltre l\u2019efficacia e mette al centro la voce dei pazienti: qualit\u00e0 della vita, time toxicity e valore reale delle cure. Perch\u00e9 nella lotta al cancro, il tempo speso in terapia conta quanto il tempo guadagnato. Al Gemelli \u00e8 attiva un\u2019Unit\u00e0 dedicata alla Fase 1 di sperimentazione dei farmaci tra le pi\u00f9 grandi d\u2019Italia. A colloquio con il suo direttore, il dottor Gennaro Daniele direttore della UOC di Fase 1 che ricorda anche come l\u2019approccio \u201cCommon Sense\u201d alla progettazione dei nuovi farmaci, stia plasmando la ricerca sulle reali necessit\u00e0 dei pazienti. Mettendo qualit\u00e0 di vita, sostenibilit\u00e0 e umanit\u00e0 al centro dello sviluppo dei farmaci.<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n

Oltre 15 anni di lavoro, miliardi di dollari di investimenti e migliaia di molecole studiate per arrivare, nella migliore delle ipotesi, a un solo nuovo farmaco approvato. \u00c8 questo il percorso complesso e selettivo dello sviluppo dei farmaci oncologici, un cammino che oggi vede la Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS tra i principali protagonisti in Italia e in Europa, grazie a una delle pi\u00f9 importanti Unit\u00e0 di Fase 1 oncologica del Paese.<\/p>\n\n\n\n

\u201cSviluppare un farmaco oggi \u00e8 un processo lungo, non lineare e ad altissimo tasso di fallimento: in oncologia solo il 5% dei farmaci in sviluppo arriva all\u2019approvazione – spiega Gennaro Daniele<\/strong>, Direttore della UOC di Fase 1 e del Programma di Fase 1 del Gemelli, oltre che Direttore della Ricerca e Sviluppo del Clinical Trial Center<\/em> -. Ma \u00e8 proprio all\u2019inizio della sperimentazione clinica, la cosiddetta fase 1, che si costruisce il futuro delle cure\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Il Gemelli: un\u2019eccellenza italiana ed europea nelle sperimentazioni di Fase 1<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Al Gemelli \u00e8 attivo uno dei Programmi di Fase<\/strong> 1 pi\u00f9 importanti d\u2019Italia<\/strong>, in possesso dei requisiti richiesti da AIFA per questo tipo di studi e dotato di competenze e infrastrutture altamente specializzate. \u201cOggi, in Italia circa l\u201980% delle sperimentazioni cliniche di Fase 1 riguarda la patologia tumorale e la nostra Unit\u00e0 \u2013 ricorda il dottor Daniele – \u00e8 in grado di offrire sperimentazioni di Fase 1<\/strong> in tutte le principali patologie tumorali<\/strong>, con i farmaci pi\u00f9 innovativi: immunoterapie di nuova generazione (anticorpi bispecifici, T-cell engager), farmaci a bersaglio molecolare, degradatori di proteine, nanoparticelle e terapie legate a radionuclidi\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Un punto di forza unico \u00e8 l\u2019integrazione con tutte le strutture della Fondazione, in particolare con il Comprehensive Cancer Center<\/em><\/strong>, il programma di sequenziamento molecolare<\/strong> e il Molecular Tumour Board<\/strong>, che consentono di selezionare i pazienti sulla base delle caratteristiche biologiche del tumore, aumentando le possibilit\u00e0 di beneficio.<\/p>\n\n\n\n

Anche i numeri raccontano questa storia di successo: oltre 40 studi oncologici di Fase 1 attivi<\/strong> (su circa 60 totali), un\u2019\u00e9quipe dedicata di 6 medici, 7 study coordinator, 9 infermieri di ricerca<\/strong>, personale di laboratorio e il coinvolgimento complessivo di oltre 200 professionisti<\/strong> del Policlinico, impegnati a vario titolo nel Programma Fase 1 della Fondazione, aperto a studi in quasi tutte le patologie.<\/p>\n\n\n\n

Accesso precoce all\u2019innovazione<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u201cCondurre studi di Fase 1 \u2013 ricorda il dottor Daniele – significa offrire ai pazienti un\u2019opportunit\u00e0 unica: accedere a farmaci altamente innovativi fino a dieci anni prima della loro approvazione<\/strong>. Le sperimentazioni, in questa fase, coinvolgono piccoli gruppi di pazienti selezionati e prevedono un monitoraggio estremamente attento della sicurezza\u201d.<\/p>\n\n\n\n

La maggior parte dei farmaci testati nasce dalla ricerca industriale: il Gemelli \u00e8 partner privilegiato di numerose aziende multinazionali produttrici di farmaco provenienti da tutto il mondo.  <\/p>\n\n\n\n

La rivoluzione del \u201cCommon Sense\u201d e l\u2019attenzione alla time toxicity<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n

Negli ultimi anni la ricerca oncologica ha cambiato paradigma. \u201cMolti nuovi farmaci sono mirati ai punti deboli del tumore e meno tossici \u2013 sottolinea Daniele \u2013 e questo ci ha portato a ripensare il disegno degli studi clinici, enfatizzando il senso di \u201cnuovi obiettivi\u201d. Nasce da qui l\u2019approccio \u201cCommon Sense\u201d<\/strong>, una corrente metodologica che pone l\u2019accento sulla valutazione del valore dei farmaci, gi\u00e0 dalla Fase 1, non solo in termini di sicurezza, ma anche di efficacia clinica, durata della vita (Overall Survival<\/em>) e soprattutto di qualit\u00e0 della vita (Quality of Life<\/em>)<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n

Un\u2019attenzione crescente \u00e8 dunque rivolta alla voce dei pazienti, attraverso i Patient Reported Outcomes<\/em> (PROs)<\/strong> e a una nuova dimensione di valutazione: la \u201ctime toxicity<\/em>\u201d<\/strong>, ovvero il tempo che il paziente deve dedicare alla sperimentazione e alle terapie, vissuto come un possibile effetto collaterale.<\/p>\n\n\n\n

Ricerca, valore e accesso alle cure<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u201cGrazie alla ricerca non solo riusciamo a garantire un accesso precoce alle cure innovative \u2013 conclude Daniele \u2013 ma, in molti casi, essa consente direttamente di porre le basi per questo accesso, in un contesto in cui i costi rischiano altrimenti di ritardare o vedere negato l\u2019ingresso delle nuove terapie nella pratica clinica\u201d. Valutare il valore complessivo di un farmaco, mettendo insieme efficacia, qualit\u00e0 della vita e sostenibilit\u00e0, diventa quindi una sfida centrale per il sistema sanitario.<\/p>\n\n\n\n

Anche grazie al lavoro dei ricercatori del Gemelli, la ricerca oncologica si traduce giorno per giorno in una speranza concreta per i pazienti: quella di vivere pi\u00f9 a lungo e meglio, grazie a terapie sempre pi\u00f9 mirate, umane e sostenibili.<\/p>\n\n\n\n

I numeri della ricerca oncologica<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La ricerca oncologica rappresenta oggi circa il 50% della ricerca clinica in Italia e il 60% dei farmaci in sviluppo a livello mondiale. Dopo una lunga fase preclinica su cellule e modelli animali, il candidato-farmaco entra nella sperimentazione clinica sull\u2019uomo: un percorso che dalla fase 1 alla fase 3 dura mediamente 10 anni.<\/p>\n\n\n\n

Le tre fasi di sperimentazione clinica hanno obiettivi chiave:<\/p>\n\n\n\n