{"id":58733,"date":"2023-12-05T09:46:03","date_gmt":"2023-12-05T09:46:03","guid":{"rendered":"https:\/\/www.policlinicogemelli.it\/news-eventi\/patologie-della-retina-ecco-i-farmaci-del-futuro-ad-un-passo-da-noi\/"},"modified":"2023-12-05T11:36:33","modified_gmt":"2023-12-05T11:36:33","slug":"patologie-della-retina-ecco-i-farmaci-del-futuro-ad-un-passo-da-noi","status":"publish","type":"kf_gem_news","link":"https:\/\/www.policlinicogemelli.it\/en\/news-events\/patologie-della-retina-ecco-i-farmaci-del-futuro-ad-un-passo-da-noi\/","title":{"rendered":"Patologie della retina: ecco i farmaci del futuro, ad un passo da noi"},"content":{"rendered":"\n<p>Inibitori del complemento C5 per trattare la maculopatia atrofica, principale causa di perdita della vista nel mondo occidentale; terapie intra-vitreali per la maculopatia \u2018umida\u2019 sempre pi\u00f9 long-acting o addirittura erogate attraverso uno speciale serbatoio impiantato sulla parete dell\u2019occhio, per ridurre la frequenza delle iniezioni. Nuove terapie per rallentare la progressione della miopia. Metaverso e realt\u00e0 virtuale in sala operatoria, a beneficio dei pazienti e dei giovani specializzandi. Di questo e molto altro si \u00e8 parlato al congresso Floretina ICCOR (Roma, 30 novembre -3 dicembre), presieduto dal professor Stanislao Rizzo, con il patrocinio di Fondazione Policlinico Gemelli e Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore, campus di Roma. Floretina \u00e8 uno dei pi\u00f9 importanti convegni internazionali dedicati alle patologie retiniche, giunto quest\u2019anno alla sua 5\u00b0 edizione, con oltre 3000 partecipanti e 450 speakers internazionali.<\/p>\n\n\n\n<p>Si chiama <strong>\u2018maculopatia\u2019 <\/strong>ed \u00e8 la minaccia peggiore per la nostra vista. Ne esistono due forme, una \u2018secca\u2019, la pi\u00f9 comune (80-90% delle forme) e una \u2018umida\u2019 o essudativa. \u201cSono malattie sociali \u2013 afferma il professor <strong>Stanislao Rizzo<\/strong>, Direttore del Dipartimento di Oculistica di Fondazione Policlinico Agostino Gemelli IRCCS e Ordinario di Oculistica presso l\u2019Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore &#8211; essendo la causa pi\u00f9 frequente di ipovisione e disabilit\u00e0 visiva dopo i 50 anni, nel mondo occidentale\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p>La <strong>maculopatia atrofica<\/strong> (degenerazione maculare legata all\u2019et\u00e0) \u00e8 una patologia che riguarda circa 1 milione di italiani e che, se non curata, pu\u00f2 portare alla perdita della vista. \u201cFino a qualche mese fa \u2013 ricorda il professorRizzo &#8211; non disponevamo di alcun trattamento, mentre di recente sono stati messi in commercio (per ora solo negli Usa) farmaci che agiscono contro la maculopatia atrofica, rallentandone l&#8217;evoluzione nel 30% dei pazienti. Non \u00e8 ancora la soluzione, perch\u00e9 non restituiscono la vista, ma si limitano a rallentare la progressione della malattia, ma di certo \u00e8 un grande passo in avanti anche perch\u00e9 spesso questa malattia coinvolge entrambi gli occhi. Per questo \u00e8 importante non arrivare in ritardo alla diagnosi. I nuovi farmaci sono a somministrazione intra-vitreale e vanno effettuati ogni mese\u201d. Il primo, <strong>pegcetacoplan<\/strong>, \u00e8 stato approvato negli Usa lo scorso febbraio; il secondo, <strong>avacincaptad pegol<\/strong>, ad agosto. \u201cQuesti farmaci \u2013 ricorda il professor Rizzo &#8211; non sono purtroppo ancora stati approvati dall\u2019EMA (ma l\u2019approvazione \u00e8 attesa nel corso del 2024) e dunque non sono disponibili in Europa; per averli in Italia bisogner\u00e0 dunque aspettare un po\u2019. Sono farmaci che agiscono sulla cascata del complemento, in quanto inibitori del complemento C5; tra i meccanismi patogenetici della maculopatia atrofica c\u2019\u00e8 l&#8217;attivazione della cascata del complemento, cio\u00e8 dei mediatori dell&#8217;infiammazione. Questi farmaci vanno appunto ad inattivare il meccanismo di infiammazione mediato dalla cascata del complemento, responsabile della degenerazione fotorecettoriale.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p>Importanti novit\u00e0 all\u2019orizzonte anche per quanto riguarda le <strong>forme \u2018umide\u2019 di maculopatia<\/strong> e la <strong>retinopatia diabetica<\/strong>. Per queste patologie, da anni sono disponibili farmaci, sempre ad iniezione intra-vitreale, che rallentano la formazione caotica ed esagerata di neo-vasi, responsabili a loro volta di emorragie e di essudazione di liquido , agendo sul meccanismo alla base stessa della loro formazione, il fattore di crescita endoteliale (VEGF). \u201cIl problema di queste terapie \u2013 spiega il professor Rizzo &#8211; \u00e8 la frequenza mensile della loro somministrazione, che viene effettuata per ora solo in sala operatoria. Questo ne limita molto l\u2019utilizzo e molti pazienti decidono di abbandonare, strada facendo, il trattamento perch\u00e9 la cadenza mensile \u00e8 troppo impegnativa. Sono in arrivo per\u00f2 dei nuovi trattamenti, sempre intravitreali, che consentiranno di allungare i tempi di somministrazione. <strong>Faricimab <\/strong>\u00e8 un nuovo anticorpo bispecifico (a doppio target, contro il VEGF e contro l\u2019angiopoietina-2, un\u2019altra sostanza che aumenta la formazione di neovasi). Sempre il prossimo anno arriver\u00e0 in Italia una nuova formulazione del farmaco Aflibercept,gi\u00e0 utilizzato a pi\u00f9 bassa concentrazione,che permetter\u00e0 intervalli pi\u00f9 lunghi fra una somministrazione e l\u2019altra.<\/p>\n\n\n\n<p>Ripreneder\u00e0 i primi mesi dell\u2019anno la sperimentazione di uno <strong>speciale \u2018serbatoio\u2019 ricaricabile<\/strong>, che viene impiantato sulla parete dell\u2019occhio e riempito di ranibizumab, un anticorpo monoclonale &nbsp;anti-VEGF, gi\u00e0 in uso da tempo. Il serbatoio rilascia gradualmente il farmaco nell\u2019occhio e l\u2019intervallo di ritrattamento (il \u2018refill\u2019 del serbatoio) potrebbe essere di 6 mesi e forse fino a 1 anno. infine, in questo campo potrebbe presto fare il suo ingresso una speciale terapia genica, mirata non a correggere un difetto genetico, ma ad \u2018insegnare\u2019 alle cellule della retina a prodursi da sole un farmaco anti-angiogenico (anti-VEGF), in modo \u2018autoctono\u2019.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p>Altro argomento top del congresso di quest\u2019anno \u00e8 stato la<strong> miopia<\/strong>, che oggi rappresenta un\u2019emergenza a livello mondiale (2,6 miliardi di persone colpite), tanto che si calcola che il 50% la popolazione mondiale tra qualche anno sar\u00e0 miope. In alcune popolazioni (ebrei, giapponesi, altri popoli orientali) l\u2019impatto \u00e8 ancora maggiore, mentre in altre, come tra gli australiani, la prevalenza di miopia molto bassa. E di pari passo all\u2019aumentare della prevalenza della miopia, cresce dunque anche quella dei distacchi di retina, aumentata del 44% dal 2009 al 2016, secondo il Dutch Rhegmatogenous Retinal Detachment Study. Infatti in chi ha perso oltre 6-8 diottrie, il rischio di distacco della retina aumenta di 39 volte, rispetto alla popolazione generale.<\/p>\n\n\n\n<p>&nbsp;\u201cI miopi \u2013 ricorda il professor Rizzo &#8211; hanno il bulbo oculare \u2018a palla di rugby\u2019, pi\u00f9 lungo della norma e questo pu\u00f2 portare al distacco di retina (ma anche al rischio di glaucoma e di maculopatie). Finora, non avevamo strategie che consentissero di rallentare la progressione della miopia; recenti studi randomizzati internazionali hanno per\u00f2 dimostrato l\u2019efficacia dei <strong>colliri a base di atropina a bassissima concentrazione<\/strong>. Da qualche anno poi sono disponibili delle <strong>lenti<\/strong> particolari, cosiddette a <strong>defocalizzazione periferica<\/strong>, sulle quali stanno investendo i maggiori brand produttori di lenti. Sono lenti che permettono una messa a fuoco perfetta al centro ma che hanno nella parte esterna una serie di microlenti di 1 mm circa, con un fuoco spostato in avanti; queste lenti hanno un\u2019efficacia del 50% nel rallentare la velocit\u00e0 di progressione della miopia. A breve sono attese anche le <strong>lenti a contatto a defocalizzazione periferica<\/strong>.&nbsp; Chiaramente si tratta di terapie da iniziare in pazienti giovani, in pieno sviluppo, perch\u00e9 \u00e8 in quel momento che la miopia ha la maggior evoluzione\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p>Un altro grande argomento del congresso ha riguardato l\u2019introduzione del <strong>metaverso <\/strong>anche in chirurgia oculistica. \u201cLa <strong>realt\u00e0 virtuale<\/strong> \u00e8 sempre pi\u00f9 importante nella formazione dei giovani oculisti dal punto di vista chirurgico. Effettuare un intervento chirurgico cosi delicato e particolare, come un intervento su un occhio \u2013 afferma il professor Rizzo &#8211; inizialmente potr\u00e0 dunque avvalersi della simulazione in realt\u00e0 virtuale. Ma mentre i simulatori chirurgici sono una realt\u00e0 gi\u00e0 ben consolidata in chirurgia, in oculistica rappresentano una novit\u00e0. Al congresso si \u00e8 parlato dunque anche di realt\u00e0 virtuale, applicata alla formazione dei giovani oculisti. Meta e Google stanno investendo tanto in questo campo. Ormai non lavoriamo pi\u00f9 attraverso un microscopio binoculare, ma attraverso microscopi digitali che proiettano le immagini 3D su schermi a definizione 4K in sala operatoria. E questo \u00e8 anche molto importante dal punto di vista del teaching perch\u00e9 anche gli assistenti e i giovani specializzandi vedono quello che fa il chirurgo in tempo reale, condividendo la sua stessa visuale del campo operatorio\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>La terapia genica<\/strong>, infine sta prendendo sempre pi\u00f9 piede anche in oculistica per malattie rare tipo la <strong>retinite pigmentosa<\/strong>. Alcune di queste forme (le forme di retinite pigmentosa sono pi\u00f9 di 100), come l\u2019<strong>amaurosi congenita di Leber<\/strong>, finalmente si cominciano a curare; per altre varianti, come la sindrome di Usher o per malattie legate ad errori genetici come la malattia di Stargardt, sono attualmente in corso trial clinici. Ma nel prossimo futuro, come visto, la terapia genica sar\u00e0 applicata anche a patologie molto pi\u00f9 diffuse, come la maculopatia senile \u2018umida\u2019 e la retinopatia diabetica. \u201cLa terapia genica \u2013 annuncia il prof. Rizzo &#8211; sar\u00e0 in grado di modificare le cellule retiniche, inducendo a produrre in modo autoctono quei farmaci (gli anti-VEGF) che oggi noi iniettiamo per via intravitreale. Tutte le big pharma stanno entrando in questo campo\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p>Infine, durante il congresso sono stati effettuati interventi \u2018live\u2019 dal Gemelli e da Gemelli Isola, nel corso dei quali, chirurghi provenienti da diverse parti del mondo hanno mostrato nuove tecniche operatorie, nuovi strumenti (come i microscopi completamente digitali) che si utilizzano in sala operatoria, per ottenere risultati sempre migliori nei pazienti.<\/p>\n\n\n\n<p><strong><em>Maria Rita Montebelli<\/em><\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Inibitori del complemento C5 per trattare la maculopatia atrofica, principale causa di perdita della vista nel mondo occidentale; terapie intra-vitreali per la maculopatia \u2018umida\u2019 sempre pi\u00f9 long-acting o addirittura erogate attraverso uno speciale serbatoio impiantato sulla parete dell\u2019occhio, per ridurre la frequenza delle iniezioni. Nuove terapie per rallentare la progressione della miopia. 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