{"id":33976,"date":"2021-01-29T12:16:47","date_gmt":"2021-01-29T12:16:47","guid":{"rendered":"https:\/\/www.policlinicogemelli.it\/?post_type=kf_gem_news&#038;p=33976"},"modified":"2021-01-29T12:24:36","modified_gmt":"2021-01-29T12:24:36","slug":"sma-al-gemelli-primo-trattamento-nel-lazio-con-terapia-genica-a-bimbo-di-meno-di-sei-mesi","status":"publish","type":"kf_gem_news","link":"https:\/\/www.policlinicogemelli.it\/en\/news-events\/sma-al-gemelli-primo-trattamento-nel-lazio-con-terapia-genica-a-bimbo-di-meno-di-sei-mesi\/","title":{"rendered":"SMA1, al Gemelli primo trattamento nel Lazio con terapia genica a bimbo di meno di sei mesi"},"content":{"rendered":"\n<p><strong><em>Nel Centro NEMO Pediatrico presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS per la prima volta nel Lazio somministrata a bambino asintomatico di meno di sei mesi un\u2019infusione di Zolgensma\u00ae, prima terapia genica per la cura della SMA di tipo 1.<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p>Somministrata per la prima volta nel Lazio un\u2019innovativa terapia genica a un bambino asintomatico di meno di sei mesi, con diagnosi di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1. Il piccolo nei giorni scorsi ha ricevuto nel Centro NEMO Pediatrico presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS un\u2019infusione di Zolgensma\u00ae (onasemnogene abeparvovec), prima terapia genica per la cura della SMA di tipo 1. \u201cQuesto farmaco \u2013 afferma la professoressa <strong>Marika Pane<\/strong>, responsabile del Centro NEMO Pediatrico del Policlinico Gemelli, che ha somministrato il trattamento &#8211; rappresenta un ulteriore passo avanti per la cura di questa malattia; il farmaco agisce sostituendo la funzione del gene mancante o non funzionante SMN1 e si somministra una sola volta nella vita.&nbsp; Siamo felici di essere stati in grado di agire prima della comparsa di segni importanti di malattia, grazie al fatto che il bimbo \u00e8 stato diagnosticato&nbsp; attraverso lo screening neonatale\u201d. La SMA pu\u00f2 essere oggi diagnosticata precocemente grazie ai programmi di screening alla nascita (vedi foto in evidenza), avviati su tutti i nati per ora solo nel Lazio \u2013 per iniziativa di genetisti e neuropsichiatri infantili dell\u2019Universit\u00e0 Cattolica e del Gemelli &#8211;&nbsp; e in Toscana. La somministrazione precoce di questo trattamento innovativo consente di ottenere risultati migliori per arrestare la progressione della malattia. <\/p>\n\n\n\n<p>Per\nil primo bambino con SMA di tipo 1 trattato nel Lazio \u00e8 stata attivata una\ncollaborazione interaziendale e multidisciplinare, sotto il coordinamento\ndell\u2019Area Farmaci e Dispositivi della Regione Lazio, attraverso il quale\nl\u2019Azienda Sanitaria di residenza del piccolo (ASL Viterbo) ha provveduto ad\navviare l\u2019acquisto del medicinale e a svolgere gli adempimenti previsti dai\nRegistri AIFA, mentre presso il Gemelli \u00e8 avvenuta la gestione logistica,\nl\u2019allestimento del medicinale, la somministrazione e la gestione clinica del\npiccolo.<\/p>\n\n\n\n<p>\u201cIl\npercorso, iniziato con l\u2019individuazione del bambino attraverso lo screening\nneonatale, fino alla somministrazione del trattamento &#8211; afferma <strong>Marcello Pani<\/strong>, Direttore UOC Farmacia\nPoliclinico Universitario A. Gemelli IRCCS \u2013 ha coinvolto varie strutture e\nprofessionisti che hanno collaborato strettamente per assicurare i sincronismi\nnecessari a garantire tempestivamente efficacia e sicurezza del trattamento.<\/p>\n\n\n\n<p>Il medicinale \u00e8 arrivato presso la farmacia ospedaliera qualche giorno prima della somministrazione seguendo un rigoroso tracciamento della temperatura di trasporto (-60\u00b0) ed \u00e8 stato quindi allestito nelle condizioni ottimali presso il nostro laboratorio di galenica sterile, immediatamente prima della somministrazione\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p>\u201cL\u2019inserimento\ndi Zolgensma<sup>\u00ae<\/sup> nell\u2019elenco delle terapie per le quali \u00e8 possibile\nrichiedere un programma di accesso anticipato \u2013 commenta il professor <strong>Eugenio\nMercuri<\/strong>, Ordinario di Neuropsichiatria Infantile all\u2019Universit\u00e0\nCattolica e Direttore Unit\u00e0 Operativa Complessa di Neuropsichiatria Infantile,\nFondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS \u2013 \u00e8 un ulteriore\ntraguardo raggiunto. Oggi, grazie agli enormi progressi sia dal punto di vista\ndiagnostico che terapeutico, assistiamo a una vera e propria rivoluzione\nterapeutica per l\u2019atrofia muscolare spinale, grazie all\u2019arrivo di diverse\nopzioni di trattamento (di recente sono stati introdotte anche le RNA <em>targeted therapies<\/em> <em>nusinersen<\/em><strong> e risdiplam<\/strong>)\nche hanno dimostrato di poter cambiare in maniera significativa la storia della\nmalattia\u201d. <\/p>\n\n\n\n<p>\u201cEsprimiamo grande soddisfazione per questo primo trattamento che vede protagonista il Gemelli \u2013 ha affermato il professor <strong>Marco Elefanti<\/strong>, Direttore Generale della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS \u2013 per la cura di un paziente cos\u00ec piccolo affetto da una grave e rara malattia. Questo risultato \u00e8 il frutto di una virtuosa collaborazione che ha visto impegnati e perfettamente integrati clinici e farmacisti di un ospedale di ricerca e cura, qual \u00e8 il nostro Policlinico, con quelli della ASL di Viterbo e Novartis (per AveXis EU Limited), con il coordinamento della Regione Lazio\u201d.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Nel Centro NEMO Pediatrico presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS per la prima volta nel Lazio somministrata a bambino asintomatico di meno di sei mesi un\u2019infusione di Zolgensma\u00ae, prima terapia genica per la cura della SMA di tipo 1. 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