{"id":33824,"date":"2021-01-20T14:15:22","date_gmt":"2021-01-20T14:15:22","guid":{"rendered":"https:\/\/www.policlinicogemelli.it\/?post_type=kf_gem_news&p=33824"},"modified":"2021-01-20T14:35:25","modified_gmt":"2021-01-20T14:35:25","slug":"prima-terapia-genica-approvata-in-italia-per-il-trattamento-di-una-rara-forma-di-distrofia-retinica","status":"publish","type":"kf_gem_news","link":"https:\/\/www.policlinicogemelli.it\/en\/news-events\/prima-terapia-genica-approvata-in-italia-per-il-trattamento-di-una-rara-forma-di-distrofia-retinica\/","title":{"rendered":"Prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento di una rara forma di distrofia retinica"},"content":{"rendered":"\n

Il Policlinico Gemelli centro\ncertificato per la somministrazione<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n

La Fondazione\nPoliclinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS ha ottenuto la certificazione\nper la somministrazione di Luxturna\u00ae (voretigene neparvovec), terapia genica una\ntantum di Novartis, l\u2019unica a essere approvata per il trattamento di una particolare\nforma di distrofia retinica ereditaria,<\/strong> quella legata a mutazioni\ngenetiche di entrambe gli alleli del gene RPE65, fino a oggi non trattabile.\nIl via libera di AIFA alla rimborsabilit\u00e0<\/strong>,che arriva dopo una lunga sperimentazione,d\u00e0 una\nsperanza a pazienti, bambini e giovani adulti, che fino a oggi sarebbero andati\nincontroa una perdita quasi totale della vista sin dalla tenera et\u00e0.  <\/strong><\/p>\n\n\n\n

Roma e il\nLazio sono quindi al centro di una vera e propria rivoluzione: l\u2019applicazione\ndi una terapia innovativa ed efficacie su una malattia rara.<\/p>\n\n\n\n

\u201cGrazie alla terapia genica si realizza,\ninfatti, il sogno di modificare il decorso della malattia migliorando il\nfunzionamento delle cellule che ne sono responsabili, poich\u00e9 il cuore di questo\nnuovo campo di ricerca \u00e8 dato dalla correzione dei geni alterati che scatenano\nla malattia stessa \u2013 ha dichiarato Stanislao Rizzo<\/strong>, Professore Ordinario di Oftalmologia\nall\u2019Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore e direttore dell\u2019UOC di Oculistica\ndella Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. \u2013Voretigene neparvovec rappresenta un vero\ncambio di paradigma di cui siamo orgogliosi esserne parte.  Finora non avevamo terapie per il trattamento\ndelle distrofie retiniche ereditarie ma, grazie ai passi avanti ottenuti dalla\nricerca, oggi abbiamo finalmente un\u2019arma efficace\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Il processo\ndi somministrazione della terapia genica \u00e8 estremamente complesso e coinvolge\nun\u2019equipe altamente specializzata e adeguatamente formata composta da clinici,\nmedici, chirurghi, farmacisti ospedalieri, infermieri e tecnici che collaborano\nin sinergia durante l\u2019intervento.<\/p>\n\n\n\n

\u201cEsprimiamo grande soddisfazione per questo importante risultato della\nricerca clinica che vede protagonista il Gemelli \u2013 ha affermato il professor Marco Elefanti<\/strong>, Direttore Generale\ndella Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS \u2013. Questo\nrisultato \u00e8 il coronamento di una virtuosa collaborazione tra un ospedale di\nricerca e cura, qual \u00e8 il nostro Policlinico, e importanti partner\ninternazionali quale Novartis, in modo da essere ancora una volta\nall\u2019avanguardia per il bene dei pazienti. Questo ci rende particolarmente\norgogliosi perch\u00e9 si danno speranze a malati affetti da patologie rare che fino\na ieri non avevano cure efficaci e che oggi possono sperare in una migliore\nqualit\u00e0 di vita. Per questo obiettivo ci si avvale dell\u2019importante sostegno\ndell\u2019istituzione regionale, grazie alla certificazione ottenuta per rendere\ndisponibile questo farmaco innovativo, e di una rete di collaborazioni fra cui\nspicca quella con l\u2019Ospedale Pediatrico Bambino Ges\u00f9 IRCCS nell\u2019ambito della\ngestione dei pazienti pediatrici\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Il disco\nverde di AIFA non celebra solo un successo in ambito terapeutico ma anche di un\nnuovo modello di sanit\u00e0 che vede una sempre maggiore sinergia tra istituzioni, pubbliche\ne private, in un nuovo sistema sanitario virtuoso ed efficiente di cui la\nsanit\u00e0 del Lazio, con le sue eccellenze, fa gi\u00e0 parte.<\/p>\n\n\n\n

La\npatologia:<\/strong> Le\ndistrofie retiniche ereditarie sono malattie geneticamente determinate, che\ncomportano una progressiva degenerazione dei fotorecettori della retina (coni e\nbastoncelli) con grave riduzione della capacit\u00e0 visiva nel corso degli anni. Le\npersone nate con mutazioni in entrambe le coppie del gene RPE65 possono andare\nincontro ad una perdita quasi totale della vista sin dalla tenera et\u00e0, con la\nmaggior parte dei pazienti che progredisce fino alla cecit\u00e0 totale.  Si tratta quindi di una malattia progressiva,\ncon gravissima invalidit\u00e0 anche nelle fasi molto precoci e pertanto di notevole\nrilevanza sociale sia perch\u00e9 si presenta con frequenza elevata pur essendo\nmalattia rara, sia perch\u00e9 fortemente invalidante sul piano della formazione\nscolastica e dell\u2019inserimento nel mondo del lavoro.<\/p>\n\n\n\n

Luxturna\u00ae (Voretigene neparvovec)<\/strong> rappresenta la prima terapia genica approvata sia da FDA che EMA per una forma di distrofia retinica ereditaria, quella causata da mutazioni bialleliche del gene RPE65, che compromette gravemente la vista. Le distrofie ereditarie della retina rappresentano la principale causa di cecit\u00e0 nell\u2019infanzia e nella et\u00e0 lavorativa. Le ricerche dimostrano che nei bambini la compromissione della vista e la cecit\u00e0 spesso causano isolamento sociale, stress emotivo, perdita di indipendenza e rischio di cadute e lesioni. Voretigene neparvovec rappresenta un punto di svolta promettente per i pazienti che potrebbero trarre beneficio dalla terapia genica, considerata l\u2019assenza, fino ad oggi, di una qualsiasi opzione terapeutica. Luxturna \u00e8 indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate in RPE65 e che abbiamo sufficienti cellule retiniche vitali.<\/p>\n\n\n\n

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Il Professore Stanislao Rizzo<\/figcaption><\/figure>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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