26.07.2018
Al via in Italia la terapia genica contro la Sma. Il Gemelli primo centro a sperimentare nuova cura per le forme più grave della malattia
Su Repubblica.it l’intervista integrale al prof. Eugenio Mercuri, direttore dell’UOC di Neuropsichiatria infantile della Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS - Università Cattolica

A breve anche in Italia sarà avviata la sperimentazione per la terapia genica contro l'atrofia muscolare spinale (Sma).

A partire per prima sarà la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, seguita da altri 5 centri clinici: il NeMO Sud di Messina, il Gaslini di Genova, l'Istituto Besta e il Policlinico di Milano e il bambino Gesù di Roma, confermando il primato europeo in Italia nella ricerca sulla Sma.  

La terapia, che ha dato risultati molto incoraggianti, pubblicati sul New England Journal of Medicine, in un primo test negli Usa su 12 bambini, consiste nell'inserire con un vettore virale la copia corretta del gene nel Dna dei pazienti.

“La sperimentazione – spiega il prof. Eugenio Mercuri, direttore dell’UOC di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e direttore scientifico Centro clinico NEMO Roma – riguarderà i piccoli sotto i sei mesi di età affetti dalla forma più grave della malattia, Sma 1, che non siano già in trattamento con altri farmaci”.

Nella foto il prof. Eugenio Mercuri insieme alla dott.ssa Marika Pane, direttore clinico area pediatrica Centro clinico NEMO Roma.

Clicca qui per leggere l’articolo su Reppubblica.it con l’intervista al prof. Mercuri

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